《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》發(fā)布

　　5月30日，《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》發(fā)布會(huì)在杭州舉辦，該報(bào)告由蔻德罕見(jiàn)病中心（CORD，原罕見(jiàn)病發(fā)展中心）和艾昆緯中國(guó)（IQVIA）聯(lián)合主辦。 研究的主線是以城市為基本評(píng)估單元，通過(guò)對(duì)國(guó)家及地方政策全面系統(tǒng)的梳理和近2000份患者問(wèn)卷的調(diào)研分析，展示各地罕見(jiàn)病醫(yī)療保障的現(xiàn)狀及患者需求，剖析不同城市和地區(qū)的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，并進(jìn)一步探索未來(lái)在地方至全國(guó)層面進(jìn)行罕見(jiàn)病醫(yī)療保障機(jī)制和政策設(shè)計(jì)的方向。

　　罕見(jiàn)病雖然單病種患病率低，但是全世界已知的罕見(jiàn)病有七千余種，約占人類(lèi)疾病的10%，所以需要不斷完善罕見(jiàn)疾病的預(yù)防、診治和醫(yī)療保障。

　　《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》發(fā)布儀式

　　益普生中國(guó)對(duì)外事務(wù)與企業(yè)溝通副總裁金佳女士參加了下午的研討會(huì)，與罕見(jiàn)病保障領(lǐng)域的專(zhuān)家、顧問(wèn)及企業(yè)代表等深入溝通。她表示：“ 益普生在全球已經(jīng)有 90年的歷史，植根中國(guó)28年，在罕見(jiàn)病領(lǐng)域不僅在產(chǎn)品管線上逐漸豐富，擴(kuò)大寬度，還深耕患者需求，從用藥的耐受性和方便性上提升疾病的解決方案，提供創(chuàng)新的產(chǎn)品?！?/strong>

　　益普生中國(guó)對(duì)外事務(wù)與企業(yè)溝通副總裁金佳女士

　　研討會(huì)上金佳女士提出了 4個(gè)建議：

　　在現(xiàn)有基本醫(yī)療保障的框架下，從簡(jiǎn)單入手，按照罕見(jiàn)病年治療費(fèi)用劃分，在20萬(wàn)以下的罕見(jiàn)病用藥，建議均可納入談判目錄;

　　針對(duì)不同廠家的相同適應(yīng)癥的罕見(jiàn)病用藥，不要限制數(shù)量，建議都可納入談判目錄，這也是對(duì)做罕見(jiàn)病企業(yè)的一種鼓勵(lì)，患者不會(huì)重復(fù)用藥，又因價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)性，不僅不會(huì)為醫(yī)保基金帶來(lái)負(fù)擔(dān)，還會(huì)滿足不同患者需求，使醫(yī)生和患者有更多的選擇性;

　　解決“最后一公里”的藥物可及性：門(mén)診和藥房的罕見(jiàn)病藥物報(bào)銷(xiāo)問(wèn)題;

　　希望在制定罕見(jiàn)病相關(guān)政策時(shí)，能夠使參與決策的人了解“患者的心聲”，比如建立決策者與患者組織或代表座談的機(jī)制;

　　相信，在以政府為主導(dǎo)，企業(yè)及社會(huì)各界的共同努力下，我們中國(guó)的罕見(jiàn)病患者的春天已經(jīng)來(lái)臨。

　　研討會(huì)合影

　　《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告 2020》發(fā)布

　　結(jié)合我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障的現(xiàn)狀及關(guān)鍵未滿足的需求，參考各地方在罕見(jiàn)病保障上的優(yōu)秀經(jīng)驗(yàn)，《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》提出了8條政策建議：

　　明確醫(yī)療保障是罕見(jiàn)病患者的基本需求，罕見(jiàn)病醫(yī)療保障是我國(guó)應(yīng)補(bǔ)齊的短板;

　　確立政府先行主導(dǎo)的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障價(jià)值取向;

　　優(yōu)先解決在我國(guó)已上市的所有藥物都未納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病保障問(wèn)題;

　　允許地方量力而行，探索罕見(jiàn)病保障模式，允許一部分患者先實(shí)現(xiàn)藥物可及;

　　允許地方探索專(zhuān)項(xiàng)基金模式;

　　鼓勵(lì)探索多元籌資、多方支付的罕見(jiàn)病保障模式;

　　推進(jìn)服務(wù)型政府建設(shè)，加強(qiáng)精細(xì)化治理思維，提升患者獲得感;

　　國(guó)家應(yīng)加速總結(jié)地方保障經(jīng)驗(yàn)，出臺(tái)全國(guó)性罕見(jiàn)病保障政策。

　　這些建議為未來(lái)三年，地方層面進(jìn)一步夯實(shí)對(duì)罕見(jiàn)病的保障、開(kāi)拓對(duì)罕見(jiàn)病保障的思路、乃至將來(lái)中央層面進(jìn)一步完善罕見(jiàn)病保障機(jī)制和政策設(shè)計(jì)諫言獻(xiàn)策。

　　關(guān)于益普生

　　益普生集團(tuán)是一家專(zhuān)注在藥物創(chuàng)新和專(zhuān)科治療領(lǐng)域的國(guó)際生物制藥集團(tuán)。集團(tuán)在三個(gè)關(guān)鍵治療領(lǐng)域(即腫瘤病學(xué)、神經(jīng)科學(xué)以及罕見(jiàn)病學(xué))研發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。集團(tuán)對(duì)腫瘤領(lǐng)域的承諾體現(xiàn)在，不斷拓展其在前列腺癌、神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、腎細(xì)胞癌和胰腺癌領(lǐng)域的關(guān)鍵治療產(chǎn)品組合。益普生在多元健康業(yè)務(wù)領(lǐng)域也有卓越的表現(xiàn)。2019年，益普生總銷(xiāo)售額超過(guò)25億歐元，銷(xiāo)售網(wǎng)絡(luò)遍布于全球超過(guò)115個(gè)國(guó)家，銷(xiāo)售超過(guò)20種藥品，并直接在其中30多個(gè)國(guó)家直接開(kāi)展業(yè)務(wù)。益普生的研發(fā)中心專(zhuān)注于打造創(chuàng)新和差異化技術(shù)平臺(tái)，位于領(lǐng)先的生物技術(shù)和生命科學(xué)中心(法國(guó)巴黎薩克雷，英國(guó)牛津，美國(guó)劍橋)。集團(tuán)在全球擁有約5,800名員工。益普生在巴黎(泛歐交易所：IPN)上市并通過(guò)贊助的I級(jí)美國(guó)存托憑證項(xiàng)目(ADR：IPSEY)在美國(guó)上市交易。

　　益普生 -  有關(guān)前瞻性聲明的警示說(shuō)明

　　本文所含前瞻性聲明、目的和目標(biāo)基于集團(tuán)的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點(diǎn)和假設(shè)。此類(lèi)聲明涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、業(yè)績(jī)或事件與本文所預(yù)期的大不相同。上述所有風(fēng)險(xiǎn)均可能影響集團(tuán)在未來(lái)實(shí)現(xiàn)其財(cái)務(wù)目標(biāo)的能力，財(cái)務(wù)目標(biāo)是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟(jì)條件下設(shè)定的。“相信”、“期望”和“期待”等詞語(yǔ)和類(lèi)似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團(tuán)對(duì)未來(lái)事件的期望，此類(lèi)事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標(biāo)的制定未考慮外部增長(zhǎng)假設(shè)和潛在未來(lái)收購(gòu)，而這兩者可能會(huì)使指標(biāo)發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團(tuán)認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)。目標(biāo)取決于將來(lái)可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)?？紤]到某些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結(jié)果可能與這些指標(biāo)有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗(yàn)中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠(yuǎn)不會(huì)投放市場(chǎng)或達(dá)到其商業(yè)目標(biāo)，尤其是由于注冊(cè)或競(jìng)爭(zhēng)原因。集團(tuán)必須面對(duì)或可能面對(duì)來(lái)自仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)，這可能會(huì)轉(zhuǎn)化為市場(chǎng)份額的損失。此外，研發(fā)過(guò)程涉及多個(gè)階段，每個(gè)階段都涉及重大風(fēng)險(xiǎn)，即集團(tuán)可能無(wú)法實(shí)現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團(tuán)不能確定在臨床前試驗(yàn)中獲得的有利結(jié)果是否會(huì)在隨后的臨床試驗(yàn)中得到確認(rèn)，也不能確定臨床試驗(yàn)的結(jié)果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊(cè)批準(zhǔn)或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設(shè)證明不準(zhǔn)確或確實(shí)出現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性，則實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果有很大不同。其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競(jìng)爭(zhēng);一般經(jīng)濟(jì)因素，包括利率和貨幣匯率波動(dòng);制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響;全球醫(yī)療成本抑制趨勢(shì);競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專(zhuān)利;新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門(mén)的批準(zhǔn);集團(tuán)準(zhǔn)確預(yù)測(cè)未來(lái)市場(chǎng)狀況的能力;生產(chǎn)困難或延誤;國(guó)際經(jīng)濟(jì)的金融不穩(wěn)定和主權(quán)風(fēng)險(xiǎn);對(duì)集團(tuán)專(zhuān)利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護(hù)的依賴(lài);以及可能面臨的訴訟，包括專(zhuān)利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團(tuán)依賴(lài)第三方來(lái)研發(fā)和銷(xiāo)售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會(huì)產(chǎn)生大額特許權(quán)使用費(fèi)用;這些合作伙伴的行為可能會(huì)對(duì)集團(tuán)的活動(dòng)和財(cái)務(wù)結(jié)果造成損害。集團(tuán)不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團(tuán)可能無(wú)法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團(tuán)任何合作伙伴違約均會(huì)產(chǎn)生低于預(yù)期的收益。此類(lèi)情況可能會(huì)對(duì)集團(tuán)的業(yè)務(wù)、財(cái)務(wù)狀況或業(yè)績(jī)產(chǎn)生負(fù)面影響。集團(tuán)明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或假設(shè)的任何義務(wù)，以反映此類(lèi)聲明所依據(jù)的事件、條件、假設(shè)或情況的任何變化，也不會(huì)就此作出任何承諾。集團(tuán)的業(yè)務(wù)受制于其在法國(guó)金融市場(chǎng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)備案的注冊(cè)文件中概述的風(fēng)險(xiǎn)因素。該文件中所列風(fēng)險(xiǎn)和不確定性并非詳盡無(wú)遺，建議讀者參閱集團(tuán)網(wǎng)站上集團(tuán)的2018年注冊(cè)文件。